Χρήση της πραγματικής έναντι της προβλεπόμενης ανταπόκρισης
Η πραγματική έναντι της προβλεπόμενης ανταπόκρισης χρησιμοποιεί δημοσιευμένα μοντέλα πρόβλεψης για την παροχή μιας οπτικής αναπαράστασης της πραγματικής ανταπόκρισης του ασθενούς έναντι της προβλεπόμενης ανταπόκρισής του στη θεραπεία με αυξητική ορμόνη (GH) σύμφωνα με τα δημοσιευμένα μοντέλα. Η ανταπόκριση στη θεραπεία με αυξητική ορμόνη διαφέρει ανάλογα με τη διάγνωση και είναι σχετικά υψηλότερη σε ασθενείς με ιδιοπαθή ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης (IGHD) σε σύγκριση με τους ασθενείς που πάσχουν από το σύνδρομο Turner (TS) ή είναι μικροί για την ηλικία κύησης (SGA). Παρατηρείται επίσης σημαντική μεταβλητότητα στην ανταπόκριση των ατόμων ακόμα και εντός αυτών των διαφορετικών διαγνωστικών κατηγοριών. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι τα μοντέλα πρόβλεψης της ανάπτυξης που χρησιμοποιούνται στο iGRO για την ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης, μπορούν να εφαρμοστούν μόνο σε ασθενείς με ιδιοπαθή ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης.
Οι διακυμάνσεις στην ανταπόκριση μπορούν να επηρεαστούν από παράγοντες όπως η λανθασμένη διάγνωση, η παρουσία ενδοκρινικών, διατροφικών ή συστηματικών διαταραχών, η έλλειψη συμμόρφωσης με τη θεραπεία ή η διαταραγμένη ευαισθησία στην αυξητική ορμόνη. Οι ιατροί πρέπει να χρησιμοποιούν τις γνώσεις και την κρίση τους κατά την αξιολόγηση της ανταπόκρισης των ασθενών τους και την προσαρμογή της θεραπείας.
Περιορισμοί της πραγματικής έναντι της προβλεπόμενης ανταπόκρισης
Η χρήση της πραγματικής έναντι της προβλεπόμενης ανταπόκρισης περιορίζεται από διάφορους παράγοντες. Η ανάπτυξη είναι μια πολύπλοκη διαδικασία και υπάρχουν πολλοί γνωστοί και άγνωστοι παράγοντες που μπορούν να επηρεάσουν την ανταπόκριση στη θεραπεία με αυξητική ορμόνη. Έτσι, οι μεταβλητές που έχουν διαπιστωθεί ότι σχετίζονται με την ανταπόκριση στα μοντέλα πρόβλεψης, οι οποίες βασίζονται στο σύνολό τους στην ανάλυση πολλαπλής παλινδρόμησης των δεδομένων της KIGS, αιτιολογούν το 30 με 70% της μεταβλητότητας στην ανταπόκριση και σε ορισμένες περιπτώσεις το ποσοστό αυτό είναι πιο κοντά στο 30% (30-70% για την ιδιοπαθή ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης, 30-68% για το σύνδρομο Turner, 30-52% για άτομα μικρά για την ηλικία κύησης).
Επιπλέον, η ανάλυση πολλαπλής παλινδρόμησης των δεδομένων από μεγάλους πληθυσμούς ασθενών μπορεί να μας δώσει σημαντικές πληροφορίες σχετικά με αυτούς τους πληθυσμούς,
αλλά η σημασία τους για τον μεμονωμένο ασθενή ενδεχομένως να είναι περιορισμένη καθώς η προβλεπόμενη τιμή για έναν ασθενή μπορεί να αποκλίνει σημαντικά από την παρατηρούμενη (π.χ. για το μοντέλο ιδιοπαθούς ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης 1ου έτους, το διάστημα εμπιστοσύνης 95% για μια ατομική πρόβλεψη είναι ± 2,6 cm). Επιπροσθέτως, τα μοντέλα πρόβλεψης δεν λαμβάνουν υπόψη την παρουσία υποομάδων εντός μιας συγκεκριμένης διαγνωστικής κατηγορίας, όπως στο σύνδρομο Turner όπου υπάρχουν υποομάδες ανάλογα με τον καρυότυπο. Λαμβάνοντας υπόψη αυτούς τους περιορισμούς, είναι σημαντικό τα μοντέλα πρόβλεψης να χρησιμοποιούνται από ειδικούς με γνώσεις στατιστικής και εμπειρία στη θεραπεία με αυξητική ορμόνη σε παιδιά.
Δοσολογία αυξητικής ορμόνης
Κάθε δόση αυξητικής ορμόνης που συνταγογραφείται πρέπει να συμφωνεί με τη σχετική ΠΧΠ.
